LA IMPORTANCIA DE LA INVESTIGACIÓN CLÍNICA

Todos los días miles de personas se ofrecen como voluntarios para participar en pruebas de investigación clínica. Es gracias a su voluntad de participar en estos estudios que la medicina moderna puede cumplir la meta de continuar encontrando tratamientos y curas nuevos y mejores.

Las pruebas de investigación clínica son estudios científicos sobre el uso de medicamentos en las personas, diseñados para responder preguntas específicas. Estos estudios constituyen la base mediante la cual los investigadores médicos y las empresas farmacéuticas desarrollan terapias nuevas y mejores para las enfermedades humanas.

Las personas deciden participar en la investigación clínica por una variedad de razones. Algunos disfrutan de la oportunidad de contribuir al avance de la ciencia; otros desean tener acceso preliminar a medicamentos nuevos, todavía experimentales; algunos usan la investigación clínica para obtener acceso a médicos y especialista muy codiciados; o para obtener atención médica que no cubre su plan de seguro. Otros simplemente disfrutan de la camaradería, la información y la atención médica estrecha que reciben con frecuentes visitas al lugar donde se realiza la investigación. Los pacientes pueden recibir un pago por su participación en los estudios.

Pruebas de fármacos nuevos son seguras en seres humanos cuando:

1. Los fármacos se desarrollan y evalúan inicialmente en el laboratorio para asegurar que cada fármaco posea las características y acciones deseadas.
   
2. Si algún fármaco parece tener las propiedades deseadas, se prueba luego en animales para determinar qué efectos secundarios podría causar, en caso de haberlos.
   
3. Se administra una amplia gama de dosis para probar los efectos secundarios, tanto en el nivel de la dosis estimada para los seres humanos como en grandes sobredosis para determinar posibles efectos tóxicos.
   
4. El fármaco candidato también se administra a hembras preñadas de distintos animales para determinar si tiene algún efecto adverso en el desarrollo del feto. Esto ayuda a determinar si el fármaco sería seguro para mujeres embarazadas.
   
5. Si el fármaco candidato parece ser seguro en los animales de prueba, entonces está listo para ser probado en seres humanos.

Estudios clínicos en seres humanos

Antes de probar un medicamento experimental en seres humanos, debe presentarse una solicitud de Nuevo Fármaco en investigación ante la FDA. Después de evaluar todos los datos de laboratorio y animales, la FDA aprobará la solicitud si considera el fármaco suficientemente seguro para probarlo en seres humanos, o negará la solicitud si los riesgos se ven inaceptablemente altos. Si se aprueba la solicitud.

• Comienza la primera fase, llamada Fase I de prueba, del desarrollo avanzado de fármacos. Esta fase generalmente consiste en probar el fármaco en adultos con la enfermedad que supuestamente trata, para determinar la seguridad del fármaco en distintas dosis.
  
  
• La Fase I de prueba va seguida de pruebas mayores en la Fase II donde la eficacia y seguridad del fármaco se somete a prueba en una variedad de dosis. Estas pruebas son generalmente en varios centros, controladas por placebo, multidosis y a ciegas. Esto significa que el mismo estudio exactamente se realiza en varios centros médicos en todo el país. Las personas que participan en la prueba pueden recibir una de varias dosis del medicamento real o un placebo (imitación) inactivo. Ni el investigador (doctor encargado de la investigación) ni la persona sabe lo que recibe en realidad. El propósito de estos estudios es determinar científicamente si el fármaco es efectivo en comparación con un placebo y, de ser así, cuál será la dosis óptima. Esta estrategia es generalmente la única manera de saber con seguridad si un fármaco es seguro y eficaz.
  
  
• Una vez que se determine una dosis óptima, se realizan pruebas en varios centros todavía más grandes en la Fase III para establecer la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo (generalmente hasta 12 meses). Después de llevar a cabo satisfactoriamente las pruebas de la Fase III, la empresa farmacéutica presenta a la FDA una solicitud de Nuevo Fármaco que contiene todos los datos recopilados en las pruebas. Después de una completa evaluación de cada dato, la FDA aprueba el nuevo fármaco sólo si se demuestra su seguridad, eficacia y estabilidad. El proceso completo, desde la etapa de laboratorio pre-clínica hasta la aprobación final, tarda aproximadamente 10 años.
  

Frecuentemente, después de que la FDA aprueba un fármaco y se comercialice, se realizarán investigaciones para determinar la mejor forma de usar el nuevo medicamento. Estas se llaman pruebas de post-marketing o Fase IV. Los ejemplos típicos de una prueba de la Fase IV incluirían comparaciones entre dos fármacos en el mercado, o comparaciones entre dos planes de tiempo y dosis diferentes para tomar un solo fármaco.

El control de los pacientes

Toda investigación que cuente con participantes humanos debe ser evaluada y aprobada por una Comisión de Evaluación Institucional (Institutional Review Board, IRB). La IRB evalúa el protocolo de investigación, el formulario de consentimiento informado (el documento que explica el estudio, incluidos los riesgos y beneficios, a los potenciales participantes), la información conocida sobre el fármaco (incluidos los informes de acontecimientos adversos inesperados), y toda publicidad potencial planificada para obtener participantes. Su labor es asegurar que el protocolo y las técnicas de obtención de participantes sean éticos, que éstos estén plenamente informados sobre los procedimientos, riesgos, beneficios y tratamientos alternativos disponibles antes de que se comprometan a participar en el estudio, y que no sean colocados en un peligro inaceptable. Las personas interesadas en tomar parte en un estudio de investigación de este tipo deben leer detenidamente primero el documento de consentimiento informado, y luego formular al personal del estudio cualquier pregunta antes de comprometerse a participar.

La mayoría de los protocolos de investigación tienen mecanismos de vigilancia de la seguridad de los participantes. Estos pueden incluir exámenes de sangre u orina, radiografías, electrocardiogramas (que monitorean la actividad cardíaca), así como otras pruebas. Muchos protocolos tienen criterios de "eliminación" automática, que indican a los investigadores que deben retirar a un participante del estudio si la enfermedad que se está estudiando empeora considerablemente. Estas protecciones ayudan a evitar que los participantes en la investigación sufran peores síntomas de su enfermedad debido al placebo o dosis ineficaz del fármaco del estudio. Los participantes en la investigación no deben comprometerse a tomar parte en un estudio a menos que tengan intenciones de completarlo.

Sin embargo, los participantes tienen el derecho a retirarse de un estudio en cualquier momento. Entre las razones más comunes que tienen los que se retiran cabe mencionar efectos secundarios inaceptables por el fármaco, empeoramiento de la condición médica de la persona o cambios en horarios de trabajo que dificultan asistir a la clínica según el plan del estudio.

Los doctores del estudio (investigadores) también pueden retirar a alguien de un estudio si piensan que no le conviene al participante por razones médicas permanecer en el estudio. Esto ocurre normalmente si la condición del participante empeora, o si se descubre nueva información de efectos secundarios adversos graves. La IRB también tiene el poder de poner fin a un estudio si determina que los procedimientos o medicamentos del estudio presentan un peligro muy considerable a los participantes. La empresa farmacéutica puede terminar un estudio si descubre que el fármaco en investigación no es adecuado para mayor desarrollo. Esto ocurre normalmente debido a que el fármaco es demasiado tóxico o ineficaz.